基因治疗存在的问题?
发布日期:2020-12-11
试题解析
基因治疗
基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用,也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说,基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。2017年10月19日,美国政府批准第二种基于改造患者自身免疫细胞的疗法(yescarta基因疗法)治疗特定淋巴癌患者。
- 中文名
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基因治疗
- 解释
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将外源正常基因导入靶细胞
- 领域
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基因工程技术
- 外文名
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gene therapy
- 作用
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纠正或补偿因基因缺陷和异常
- 应用
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生物
正确答案:
①导入基因是否持续表达。靶细胞寿命短,需反复治疗,治疗过程繁复、成本高。应研究长命的靶细胞(如造血干细胞、骨髓前体细胞)
②导入基因能否高效表达:导入基因表达均不十分活跃,反转录病毒需带有高效启动子
③安全性:反转录病毒载体有诱导肿瘤或并发症的可能。载体病毒自发重组产生有包装能力的辅助病毒或辅助病毒污染,辅助病毒即可扩散感染其他细胞,导致机体突变
④伦理学问题:生殖细胞基因治疗可将遗传改变直接传递给后代,对后代有不可预知的危险性;载体与外源基因的随机插入将影响靶细胞基因组的稳定性,不稳定的基因组同样有不可预知的危险性
解析:
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